乐长制药致力于罕见病孤儿药的开发，愿景是让罕见病治疗不再罕见。乐长制药努力利用每个人（尤其是罕见病患者）基因的内在价值来筹集资金，解决新药（尤其是罕见病孤儿药）研发的高成本和患者的低支付能力之间的矛盾。目前罕见病基因确诊率太低，患者等待确诊时间过长，是世界范围内的一个难题，也是目前乐长制药现阶段想解决的最大课题。